La terapia génica.

La terapia génica.

¿Estamos cerca de la terapia génica en el ojo?

¿En qué consiste la terapia génica?

La terapia génica es una estrategia novedosa para combatir las enfermedades. Hasta ahora nos hemos valido de moléculas que introducimos en nuestro organismo. Sin embargo, la terapia génica utiliza a los virus para introducir material genético en nuestras células y así sustituir un gen defectuoso o introducir un nuevo gen capaz de codificar una proteína determinada. Dicho de otro modo, dotamos a nuestro cuerpo de las herramientas para combatir una enfermedad.

¿Pero existe ya algo disponible para el tratamiento de alguna enfermedad ocular?

Recientemente, un comité de expertos de la agencia norteamericana del medicamento (FDA) ha aprobado la primera terapia génica para una enfermedad hereditaria. Concretamente, un tratamiento para la amaurosis congénita de Leber. Una distrofia hereditaria de retina causada por la mutación del gen RPE65. Esta enfermedad produce ceguera en edades tempranas de la vida. Pues bien, este nuevo tratamiento es capaz de introducir una copia sana del gen defectuoso y restaurar el normal funcionamiento de esas células. Se estima que afecta a aproximadamente 1.000 personas en EEUU.

¿Qué podemos esperar de este novedoso tratamiento?

En los ensayos clínicos, este tratamiento ha sido capaz de mejorar significativamente la visión de 27 de los 29 pacientes en los que se utilizó. Estos pacientes fueron capaces de ganar una cierta autonomía visual en sus actividades. Los investigadores advierten de que estos resultados podrían ser mejores si conseguimos actuar antes en la evolución natural de la enfermedad.

¿Qué nos espera el futuro?

Existe una gran expectación en la comunidad científica. Hay multitud de ensayos clínicos en marcha relacionados con la terapia génica en el ojo.. El ojo es un órgano ideal por su fácil acceso y por ser un órgano inmunoprivilegiado- es decir, presenta un bajo riesgo de rechazo inmunológico. Ya hay estudios evaluando la terapia génica en enfermedades tan frecuentes como la degeneración macular asociada a la edad. Por ejemplo, la terapia génica podría facilitar que las células de la retina fabriquen por si mismo proteínas capaces de frenar el desarrollo de esta enfermedad.

 

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